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Una persona sana ha una massa muscolare media di circa il 54%, ma le persone con distrofia muscolare (MD) potrebbero non avere muscoli nelle fasi successive della malattia. C'è un modo per curare la distrofia muscolare?

Cos'è la distrofia muscolare?

La distrofia muscolare è un gruppo di malattie che causano debolezza muscolare progressiva e perdita di massa muscolare. Nella distrofia muscolare, le mutazioni genetiche interferiscono con la produzione di proteine ​​necessarie per costruire muscoli sani.

Questo gene mutato è spesso ereditato dai genitori, ma è possibile che il gene mutato si sviluppi indipendentemente senza tratti ereditari.

Esistono diversi tipi di distrofia muscolare, a seconda di quale parte del muscolo è interessata e quali sono i sintomi. I sintomi del tipo più comune di distrofia muscolare, Duchenne MD, iniziano nell'infanzia, che è facile cadere quando ci si muove rapidamente su strade irregolari.

La distrofia muscolare è più comunemente vissuta dai ragazzi, mentre le ragazze sono solo portatrici del tratto. Altri tipi di distrofia non appariranno fino a quando una persona non cresce.

Alcune persone con distrofia muscolare alla fine perderanno la capacità di camminare. Altri possono avere problemi di respirazione o deglutizione.

Le proteine ​​per la costruzione muscolare possono essere un modo per curare la distrofia muscolare

Non esiste una cura per la distrofia muscolare, ma varie terapie possono aiutare con disabilità fisiche e altri problemi che possono svilupparsi, tra cui:

• Assistenza alla mobilità, come esercizi leggeri, fisioterapia e ausili fisici

• Gruppo di supporto, per affrontare ripercussioni pratiche ed emotive
• Chirurgia, per correggere i difetti di postura, come la scoliosi
• Droga, come gli steroidi per aumentare la forza muscolare o gli ACE-inibitori e i beta-bloccanti per trattare i problemi cardiaci.

Una nuova ricerca sta cercando modi per correggere le mutazioni genetiche e i muscoli danneggiati associati ai sintomi della MD. Uno di questi sono due studi separati della Rockefeller University e dell'Università di Edimburgo.

I muscoli sono costituiti da milioni di cellule dense. Anche negli adulti, questi muscoli continueranno a rigenerarsi per riparare i danni che possono essere causati da varie cose, malattie o lesioni.

Secondo quanto riportato da Science Daily, mentre alcuni nuovi muscoli sono formati da proteine ​​nelle cellule staminali che sono responsabili della struttura e della funzione muscolare, le mutazioni derivano da frammenti di periciti e PIC, gruppi di cellule staminali che possono produrre grasso o muscoli.

Finora, i ricercatori sapevano solo che le proteine ​​sono coinvolte nella costruzione muscolare, ma non sanno ancora come queste proteine ​​​​influenzino i geni responsabili dello sviluppo di muscoli sani.

"La formazione delle cellule in muscoli o grasso, in base alla nostra ricerca, si basava su un complesso proteico chiamato laminina", ha affermato Yao Yao, assistente professore presso l'Università del Minnesota.

Lo sviluppo di nuovi farmaci agendo sulla via della laminina potrebbe alleviare molti dei sintomi della distrofia muscolare, ha detto Yao.

La ricerca di Yao ha rivelato che la perdita di laminina nel corpo potrebbe almeno portare a una qualche forma di distrofia muscolare. Più specificamente, Yao e il suo team hanno concentrato la loro ricerca sulla laminina nei periciti e nei PIC.

Yao e il team hanno condotto uno studio su un gruppo di topi che ha mostrato una carenza di laminina nel corpo. Hanno scoperto che questo gruppo di topi aveva una forma del corpo più piccola rispetto ad altri topi normali e aveva una massa muscolare inferiore al normale. In effetti, i periciti e i PIC hanno solo una piccola porzione nelle cellule staminali muscolari, che non dovrebbero mostrare risultati così drammatici.

Yao e il team hanno pensato che la sostituzione della laminina in questi tessuti potesse aiutare i topi a riprendersi. Tuttavia, questa idea è considerata abbastanza difficile da realizzare per gli umani. Sebbene questo gruppo di topi abbia mostrato cambiamenti significativi - guadagno di tessuto e forza muscolare - tuttavia, l'iniezione umana di laminina richiederebbe centinaia di iniezioni affinché la laminina venga assorbita correttamente nei tessuti.

Gli scienziati hanno quindi concentrato la loro attenzione sulla comprensione del modo in cui la laminina influisce sui periciti e sui PIC per la costruzione muscolare. Hanno scoperto che la laminina influenza quali geni sono attivati ​​e quali no.

Uno di questi geni 'unici' è "gpihbp1“, che si trovano generalmente nei capillari dove risiedono i periciti. geni"gpihbp1” ha dimostrato di avere un ruolo nella formazione del grasso. Quando la laminina non è presente,gpihbp1” non sarà più abilitato su periciti e PIC.

Sulla base di queste idee, gli scienziati sospettano che gpihbp1 potrebbe essere in grado di incoraggiare le cellule staminali a trasformarsi in muscoli invece che in grasso. Hanno manipolato periciti e PIC carenti di laminina per attivare gpihbp1 e hanno scoperto che queste cellule si sono poi sviluppate in nuovo muscolo.

Il team di ricerca è ora alla ricerca di un farmaco in grado di aumentare i livelli di gpihbp1 nei periciti e nei PIC, con l'obiettivo di fornire una via d'uscita e un modo per curare questa distrofia muscolare invalidante.